从能爬楼梯到被困到轮椅上，在渐冻症患者小刘身上只花了一年时间。至今，她还记得三年前摔倒后趴在地板上挪动的样子——狼狈、无助，尊严散落一地。
病情的急剧恶化，冻结了她对未来的期待，直到父亲在渐愈互助之家病友群里发现一则试药招募信息。在北京，小刘第一次见到蔡磊，听到他说：“你可能有救了。”
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7针药物注入体内。试药结束后几个月，她竟试着站稳了几秒。如今，身体依旧止不住晃动，但她能在屋子里扶着东西慢慢走上几步。
她是蔡磊口中“200年来最幸运的一批人”，在被称为“五大绝症之首”的渐冻症面前，药物让她的病情停止恶化，甚至出现了些许逆转。
这场由蔡磊驱动，科学家、医生与药企汇聚的“破冰”战役，取得了阶段性的曙光。更多被“冰封”的生命，也在漫长的寒冬里，看见了春天的可能。
2025年12月31日，蔡磊用眼动仪工作。新京报记者 王子诚 摄
“如果不试，就一点希望都没有”
一根针刺入腿部肌肉，医生来回调整针在肌肉内的位置，随后接通电流进行刺激。双腿、双臂、后背、下巴、舌头……全身要扎十几处肌肉，以检测各区域肌肉的功能状态。
从2023年夏天开始试药的半年多时间里，小刘做了7次肌电图检查。一次完整的检查要持续三四个小时，每次针扎进去，她都会痛到流泪。
但是，对于小刘来说，和此前无药可医的绝望相比，这种剧痛要轻得多。
2020年，24岁的小刘发现自己开始频繁崴脚。起初以为是打球旧伤未愈，但用了跌打损伤药也毫无改善。养了几个月，她的左腿使不上力气，明显比右腿瘦了一圈。
她去北京求医，北医三院神经内科主任樊东升为她确诊肌萎缩侧索硬化，也就是渐冻症。这是一种在近200年来导致了全球1000多万人死亡的罕见病，在当时几乎无药可治。全球唯一的口服药物利鲁唑，售价约4000元/盒，每盒可服用28天，只能延长患者生命2-3个月。
樊东升告诉小刘，渐冻症患者的进展速度因人而异，有的人进程快，确诊后仅有三到五年生存期；进程慢的患者，也有存活二十多年的例子。所以不要过度焦虑，定期复查。
2021年5月确诊后，小刘曾短暂回到南京工作了一段时间。起初生活还能继续，只是有些跛行，仔细看才能注意到左脚微微拖地。但后来她逐渐控制不住双腿，有时在办公室摔倒，有时在过马路时跌倒。
年底，她不得不辞职回到黑龙江老家，自己爬上了6层楼。但进入新的一年，她的病情急转直下：从自如行走、爬楼梯，到坐上轮椅只用了一年时间。她的膝盖明显凸出，腿部肌肉萎缩，腿骨外只剩一层薄薄的脂肪。
她将自己包裹在一个“茧”里，不愿出门，不愿下床，亲朋好友来访也不愿相见。沉默，是她唯一的情绪表达。“人变懒了，什么都不想做。”
家里人看着她心疼，却也不知如何安慰——大家面对的是一个无药可救的疾病。那段时间，他们试过中药、西药，也尝试过偏方，全部无效。
直到2023年，父亲在渐愈互助之家病友群里看到了一则试药招募信息：针对SOD1基因突变渐冻症的新药，正在招募临床试验患者。
所有渐冻症患者里，90%属于散发型，由于病因不明，难以研发出药物。只有5%—10%明确与基因突变有关，SOD1基因属于其中一种，小刘正是那极少的患者之一。
招募由蔡磊组建的“渐愈互助之家”发起，小刘赶上了临床试验最早阶段的IIT（Investigator-Initiated Trial）试验，即研究者发起的试验。她是第二名受试者。
2023年6月，小刘第一次见到蔡磊。他还能走路，说话虽受影响但仍清晰。他对小刘说：“你可能有救了。”这句话在小刘听来，既惊喜又带着几分怀疑。
决定试药是小刘自己拿定的主意，“如果不试，就一点希望都没有。”
7针药物通过腰穿注入体内，之后还伴随着密集的评估检查。好在蔡磊和科学家团队覆盖了所有治疗开销，连请护工和打车费用也提供了补贴。
变化是微妙而确切的。每次做完肌电图，医生都会告诉小刘，临床数据显示向好。试药结束后几个月，她能短暂地站起来几秒钟。虽然下半身像不倒翁一样，依旧没有支撑点和平衡感，但疾病没有再继续。“它停住了。”
如今小刘能短暂站立。乔彦杰 摄
“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动研发”
见到小刘的那一年，蔡磊45岁，也是他被确诊渐冻症的第4年。
“你真的好幸运，连我都羡慕你。”小刘在天坛医院参与药物试验时，蔡磊去病房里探望她。尽管能让小刘病情停止发展的药对蔡磊并没有疗效，但他无疑是关键推动者。
2019年9月，蔡磊在北医三院神经内科主任樊东升的帮助下确诊了散发型渐冻症。他的分型病情初期进展缓慢，若能妥善休养，部分患者七八年内症状仍局限于四肢。
樊东升曾多次劝蔡磊别太拼命，但他并未听从。2019年11月，蔡磊开启了“人生的最后一场创业”。他奔走在投资者和科学家之间，组建科研团队、推动药物研发，每日工作超过14个小时，全年无休。
2022年初，药企“中美瑞康”的创始人李龙承博士通过新闻得知蔡磊正竭尽全力推动渐冻症药物研发，便在“渐愈互助之家”的公众号后台留言，询问自己正在研究的药物是否能提供帮助。
消息发出3天后，他们就有了首次线上沟通。李龙承专攻“RNA激活”领域，他对渐冻症的研究，某种程度上可谓“无心插柳柳成荫”。
在开发一套独特的递送平台时，李龙承恰巧选用SOD1基因进行实验，并取得了显著效果。这一发现让他意识到，或许能研制针对SOD1基因突变所致渐冻症的药物。“我们的药物就像把一直不停‘尖叫’的致病基因关进消音舱。它虽然还在，却再无法对人产生影响。”
在第一次线上沟通时，蔡磊就主动提出来，自己拥有诸多资源可协助李龙承推进项目。“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动这款药物的研发。他觉得能救一个是一个。”李龙承回忆道。
线上交流后，蔡磊便决定迅速与李龙承团队展开临床前动物实验。通常，此类合作从商务沟通、谈判签约、实验动物预订到等待实验完成，需耗时一年左右。而在蔡磊的助力下，李龙承的动物实验仅用了90多天。
这缩短至四分之一的时间背后，是蔡磊提前两年开始的布局。2020年下半年，蔡磊开始合作搭建渐冻症小鼠基地。当时国内渐冻症小鼠极为稀缺，需从美国进口，耗时数月且成本高昂，一只25克的小鼠价格可达数千甚至上万元。
那时，凡是与医疗、制药、生物科技相关的机构与个人，蔡磊都积极拜访，其中包括动物实验基地负责人。在蔡磊的合作和支持下，基地开始大量培育可供实验的渐冻症小鼠，最多时曾同时储备约2000只，可随时投入当天用药实验。
这些渐冻症小鼠，蔡磊无偿提供给李龙承团队使用。在看到用药后小鼠状态普遍改善的实验数据后，2022年8月，蔡磊飞赴上海与李龙承会面，商讨后续开展研究者试验的相关事宜。那时的他，双臂肌肉已严重萎缩，双腿也逐渐发软，饮食、洗漱、如厕、穿衣、盖被均需他人协助。
2023年3月，李龙承团队针对SOD1基因突变渐冻症的“RAG-17”药物获得美国FDA孤儿药认定。这标志着药物试验即将步入临床阶段。
“我们的药物从立项到首次用到患者身上，仅用了两年多，这个在新药研发史上可以说是‘神速’，传统小分子药物可能要用7至10年。”李龙承说。
李龙承（左）在实验室。受访者供图
哪怕每天只修复0.01%，也要坚持下去
药物有了，但找到合适的患者却是一项艰巨的任务。
世界卫生组织将罕见病定义为：患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病或病变。这意味着患者数量极为有限。北医三院神经内科主任樊东升记得，20世纪90年代，英国曾启动两项关于渐冻症的临床试验，却因一年多招不到合适的患者而被迫中止。
渐冻症具有显著的异质性，一种药物可能对部分患者有效，对其他人则完全无效。此外，运动神经元一旦损伤死亡便不可再生，因此临床试验必须招募早期患者，否则将干扰疗效评估——这两大因素极大地限制了符合试验条件的患者群体。
此时，患者组织的作用便凸显出来。2019年确诊渐冻症仅1个月后，蔡磊便着手搭建“渐冻症患者大数据科研平台”。起初，几乎没人知道他在攻坚渐冻症，他便从同在北医三院住院的病友开始，一个个地添加微信，慢慢联结起这个群体。
到2020年年中，蔡磊联系的病友已达数百人，他将群命名为“渐愈互助平台”。该平台以每年新增约3000人的速度不断扩大，在小刘加入时，平台注册人数已突破一万。
传统医院的试药招募，往往只在门诊立一块招募牌，或是在随访时由医生顺口提及。而蔡磊改变了这种思路——“渐愈互助平台”发布招募后，结合患者病情数据提前筛选，以小时为单位进行精准招募，效率可以达到传统临床试验招募速度的10倍以上。
在建立平台时，蔡磊就与樊东升团队共同设计了一套可供患者及家属填写的“量表”，涵盖发病前的工作类型、身心状态，以及发病后所用药物、治疗效果、病程进展等内容。遇到“颈部压痛”等专业指标，他们便将其转化为“手能举到哪个位置”“能保持几秒钟”等通俗易懂的表述。
对医学研究者来说，没有患者数据就像“盲人摸象”。这些由患者及家属每个月甚至每周更新的“电子病历”，使得医生和药企可以精准地定位适用新药试验的患者。
李龙承记得，“RAG-17”药物临床一期仅需20个患者，招募通知发出后，竟有600人来报名参加。
温昕的妻子和小刘一样，赶上了第一波试药机会。2023年2月，温昕44岁的妻子确诊SOD1基因突变渐冻症。左腿从酸麻到无法动弹仅用了半年时间。有时深夜，妻子躺在床上，全身肌肉如遭电击般呈波浪状颤抖——这正是渐冻症的典型症状，医学上称为“肌束震颤”。
确诊后，妻子除了去医院，再也没有出过门。她不愿见任何人，时常独自在屋里哭泣。温昕也患上了严重的焦虑症。
加入“渐愈互助平台”后的2023年8月，温昕在蔡磊办公室见到了他。当时，蔡磊说话已明显费力，吐字需仔细辨认，状态远不如温昕以往在新闻中看到的那样。
温昕向蔡磊讲述了爱人的情况。听到“SOD1”时，蔡磊眼睛亮了一下。他告诉温昕，目前正有一款针对SOD1患者的药物开展首轮临床试验，但该药从未用于人体，风险很大，需要他们慎重考虑。
离开时，温昕压抑许久的情绪彻底释放。他一路哭到高铁站，赶上当日最晚一班列车返回苏州，“那天，终于觉得有希望了。”
温昕妻子的病情尚处于早期，一个月后，在天坛医院接受了药物注射。半年多的试药结束后，她身上的肉跳现象明显减轻，肌肉萎缩的速度也放缓了。
如今，病情依旧在缓慢地反复，但温昕始终记得蔡磊告诉他的那句话：“这个病，你就按每天只修复0.01%这么去算，千万不要急。一定要有信心，坚持下去！”
2025年11月，北医三院神经内科主任樊东升为患者检查身体。新京报记者 王子诚 摄
“我想用最后几年，救100万人”
蔡磊的疾病在加速发作，他自己很清晰地知道。
2019年确诊前，他能一口气做20个引体向上，而此后的两年间，他慢慢失去了拿筷子、端水杯、操作智能手机的能力。
2022年在上海与李龙承见面时，蔡磊的双臂已明显萎缩，仅右手食指残留着些许微弱的力。他借助肩膀带动胳膊，再用右手滑动鼠标继续工作。
使他病情急转而下的是2023年和2024年的两场感冒。他在ICU度过了7天6夜。病房里24小时灯火通明，抢救报警声、翻身拍背声此起彼伏，令他感到恐惧；一次次因痰堵在喉咙无法咳出，他体验到近似“水刑”般的窒息感，几乎濒死。
他愈发珍惜时间。2023年底开始，他的双手已萎缩到无力抬起，便改用特制的脚控鼠标，一天要踩上一万多次。转出ICU后，蔡磊让助手将书桌搬进病房，继续工作。
2024年下半年，当腿部肌肉萎缩到只能由人搀扶着挪动时，蔡磊把脚控鼠标替换成了眼控仪。高强度工作，让他的病情继续恶化。2025年，他的声音几乎没人能听得懂，固体食物被替换成糊糊，夜晚他需要全程戴着呼吸机，有时肌肉和韧带疼得要叫人帮他翻身十几次。
但是看着病友们生命的消逝，他无法停下工作。他曾在《相信》一书中记录过病友小程的故事。那个39岁年轻有为的商界精英，仅在确诊SOD1一年多就瘫痪在床。
2021年11月，蔡磊曾哭着请求小程答应气切，不要放弃生命。但同意了气切的小程，还是没有等到药物进入临床便匆匆离开人间。
冬天对于渐冻症患者来说是一道难以逾越的坎。每到这个季节，病友群里几乎每天都会闪现讣告，或是转卖呼吸机、轮椅的信息。
蔡磊懊恼，痛心。“就这么拼命地跑，还嫌跑太慢，每天都有人死去。如果早一点做这件事，就不会这样。”
2025年12月31日，蔡磊起身需要4个人帮助。新京报记者 王子诚 摄
从2020年开始，蔡磊合作和推进近300个药物管线与治疗路径的临床前研究，其中绝大多数以失败告终。当那些被寄予厚望的项目折戟时，助理陈滢芳能从他的眼神里读出失落，但她看到，蔡磊总能迅速恢复百分百的斗志，反过来安慰团队的同事。
他自掏腰包数千万，卖车卖房、卖京东的股票来维持科研合作、药物管线和团队的运行。这些方法都穷尽后，夫人段睿放下了自己的工作，投身直播带货，用“破冰驿站”为科研“输血”。2024年，蔡磊夫妇宣布将再捐助1亿元科研资金，大部分来源于段睿的直播收益。
身边的朋友也给予了蔡磊莫大的支持。2020年，经天坛医院一位医生介绍，蔡磊结识了常务副院长王伊龙。后来，天坛医院承接了李龙承的“RAG-17”的研究者试验和一期、二期临床试验，并自行承担试药的人力与管理成本。
“我想用最后几年，救100万人。”正是蔡磊这句话，让王伊龙下定决心，尽自己全力帮助这群病人。最多时，天坛医院共有七八条渐冻症管线同步进行临床试验。患者试药产生的其他费用，都由药企或“破冰驿站”承担。
天坛医院常务副院长王伊龙通过共聚焦显微镜观察渐冻症样本免疫荧光染色。图源：天坛医院
进入2026年，蔡磊的身体功能评分已降至个位数，这意味着他已进入渐冻症疾病的终末期。但他依旧保持着每日超过10小时的工作时间，用眼控仪开会、跟进项目。
樊东升形容，蔡磊是他最不听话的病人。但他也能理解，这就是不同的人生方式，可能会更符合蔡磊的心意。“他不想消极被动等待，只是为了延长生命。我很敬佩他。”
研究了30多年渐冻症，找到能治愈渐冻症的药物也是樊东升一生的课题。现在的他主持着近10项针对渐冻症的新药临床试验，其中，与清华大学教授贾怡昌合作的基因治疗项目，有望对90%散发型病人提供帮助。
2025年11月，北医三院神经内科主任樊东升查看患者的影像资料。新京报记者 王子诚 摄
“你是人类200年最幸运的第一批病人”
到现在，蔡磊团队助力超过30个项目进入了临床阶段。让小刘病情停住的药物“RAG-17”在今年1月进入了临床二期试验，如果顺利完成，最快在2028年就能获批上市。
也有其他类型病友的好消息传来。一位FUS基因突变渐冻症患者，按疾病发展情况可能两三个月就不行了，但经过樊东升与贾怡昌项目的同情用药后，现在两年多过去了，他的状态还算稳定。
另一位参加一款在研制的药物试药的散发型渐冻症患者小羽，因为舌头萎缩严重，试药前丈夫听不懂她说的话，用药一段时间后，声音开始明显变清晰，吞咽呛咳的情况也有所好转。
2025年1月1日，蔡磊发布《致渐冻症病友的新年公开信》，信中呼吁病友志愿贡献自己的身体、数据、血液、脑脊液、遗体、蛋白和基因组学等，帮助医学科研者。
看到公开信后，小羽和丈夫第一时间联系了蔡磊团队，签订了遗体捐献协议。面对“死亡”这个词，她很坦然，但她也坚信渐冻症一定会被攻克。“治好以后，我要帮助病友们。”小羽说。
温昕还记得，向蔡磊倾诉了自己和妻子的痛苦后，蔡磊劝他的那句话：“我们得病后，容易走极端。总觉得今天这件事做不了，明天那件又做不了。不要只盯着不能做的事情，要看到我们还能做什么。”
温昕开始尝试换个角度看待这个问题。妻子的手还能活动，他就带着她找回画画的爱好，这样也能锻炼手部力量；两个人以前喜欢看电影，他就每隔两三天拉着她看一部电影；他还带她学英文歌，既能锻炼肺活量，也能分散注意力……
去年12月，通过媒体的一次视频连线，小刘时隔两年再次见到蔡磊。她终于亲口说出了那句感谢：“您相当于给了我第二次生命，我不知道我应该怎么报答您。”
镜头的另一边，蔡磊笑着摇摇头，意思是不用回报。他靠眼控仪敲出一段话：“小刘，你是人类200年最幸运的第一批病人，这种幸运是生死差别。好好珍惜生命，享受人生，创造更有价值的人生。”
去年12月，小刘和蔡磊视频连线。乔彦杰 摄
如今的小刘在广州独自生活，她把以前修图的爱好变为了一项兼职，用来维持生活。
虽然站起来还是不太稳，但生活自理已不成问题。平时她独自摇着电动轮椅去楼下菜市场，大多数时间自己买菜做饭。做家务时，她能从地上撑着沙发站起来，曾经趴在地上无助的场景没有再出现。
病情没有继续恶化，手部一度减弱的力量也稳住了。她会用握力器或者小哑铃锻炼上肢力量，也在屋子里走路锻炼双腿。
去年年底和蔡磊的对话，也让她产生了一种使命感：要把这份幸运和勇气传递下去。
今年1月，小刘新建了短视频账号，每晚若无事，她便打开直播。镜头前，她向焦虑的病友和家属分享渐冻症分型、护理方法和试药经历。“现在的药物，已经实现了从0到1的突破，这一步已经迈出来了。大家要相信，从1到10的未来，会更快到来。”
（应受访者要求，小刘、温昕、小羽为化名）
新京报记者 郭懿萌
编辑 陈晓舒
校对 杨利
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